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La terapia génica puede aumentar la cuenta de CD4 en personas con VIH (CROI 2011)

Sin Comentarios Por ; Traducido por Cristina Balbás-Martínez
Publicado: Mar 2, 2011 2:52 pm

Los resultados de un pequeño estudio clínico fase 1 demostraron que una terapia génica consiguió que las células de individuos con VIH resistieran la infección con VIH y que sus cuentas de CD4 aumentaran. Sangamo Biosciences presentó estos resultados el pasado lunes, en la 18ª Conferencia sobre Retrovirus e Infecciones Oportunistas (CROI, por sus siglas en inglés).

“Aunque son preliminares, estos datos son muy alentadores y proporcionan una validación inicial de la viabilidad de nuestro novedoso enfoque de modificación genética para el tratamiento del VIH / SIDA”, dijo el Dr. Dale Ando, vicepresidente de desarrollo terapéutico y director médico de Sangamo, en un comunicado de prensa.

La terapia antirretroviral ha aumentado considerablemente la expectativa de vida y ha mejorado la calidad de vida de la gente con VIH. Sin embargo, no cura el VIH y suele tener efectos secundarios.

Además, a pesar de conseguir bajar los niveles de VIH en la sangre, algunos pacientes en tratamiento con antirretrovirales siguen teniendo una recuperación inmune insuficiente y una cuenta de CD4 (glóbulos blancos) baja.

La terapia génica, un enfoque experimental que actualmente está en las primeras fases de las pruebas clínicas, es un potencial método de tratamiento que algún día podría proporcionar una cura para el VIH. La terapia génica consiste en modificar la información genética de las células, por ejemplo, haciéndola resistente al VIH.

En la mayoría de los casos, las células se extraen del cuerpo del paciente, se modifican genéticamente y se le vuelven a inyectar al mismo paciente.

En el ensayo de Sangamo, llevado a cabo conjuntamente con investigadores de la Universidad de California en Los Ángeles y en San Francisco, los investigadores modificaron genéticamente las células inmunes, llamadas células T, para eliminar una proteína llamada CCR5.

El VIH necesita la proteína CCR5, que se encuentra en la superficie de los glóbulos blancos de la sangre, con el fin de adherirse a una célula para poder infectarla. La gente que nace de manera natural con una forma alternativa del gen CCR5 es casi totalmente inmune al VIH.

Los investigadores esperaban que las células T, que incluyen las células CD4, en las que se hubiera eliminado la CCR5 fueran inmunes al virus y, por tanto, capaces de bloquear la entrada y replicación del virus. Esperaban también que las células modificadas fueran capaces de multiplicarse para producir más células T resistentes al VIH.

El estudio incluyó a seis adultos con VIH que recibían terapia antirretroviral y tenían cuentas de CD4 de entre 200 y 500 células por microlitro. Todos los participantes lograron alcanzar niveles indetectables de VIH durante el tratamiento antirretroviral, pero no experimentaron una recuperación lo suficientemente buena de sus cuentas de células CD4.

Los investigadores recolectaron células del sistema inmune de los participantes, las modificaron genéticamente y, a continuación, inyectaron las células a los mismos pacientes. Se controló semanalmente a los pacientes durante un mes y mensualmente durante otros 11 meses después de recibir el tratamiento.

Los resultados mostraron que un solo tratamiento con las células modificadas produjo un aumento significativo y duradero de las CD4 en cinco de los seis participantes.

Dos semanas después de la inyección, las cuentas de células CD4 aumentaron entre 35 y 1038 células por microlitro en los cinco participantes. Transcurrido un año, las cuentas de CD4 habían aumentado entre 86 y 911 células por microlitro en estos cinco participantes.

Los investigadores no observaron una mejora duradera en las cuentas de CD4 tras el procedimiento en el sexto participante del ensayo.

Los resultados también probaron que las células modificadas mostraban un crecimiento y actividad normales.

El tratamiento se toleró bien. Los investigadores no observaron ningún efecto secundario importante.

El estudio clínico aún está en curso y sigue reclutando participantes en Los Ángeles y San Francisco (en inglés); los participantes elegibles deben haber estado en tratamiento antirretroviral al menos durante dos años y sus cuentas de CD4 deben ser de entre 200 y 500 células por microlitro.

Hace poco, Sangamo ha decidido ampliar el estudio para incluir a gente cuya terapia antirretroviral no ha sido eficaz en la inhibición del virus. El número total de participantes previsto para el ensayo es de 13.

Además, Sangamo Biosciences está llevando a cabo un segundo estudio clínico similar con terapia génica en Filadelfia y la ciudad de Nueva York (en inglés).

Se está reclutando a tres grupos de tratamiento para este estudio: personas para las que dos o más regímenes de terapia antirretroviral no han logrado controlar eficazmente el virus, con una carga viral de 2,000 o más copias por mililitro y con cuentas de CD4 de al menos 200 células por microlitro; individuos en los que los tratamientos antirretrovirales han tenido éxito y que tienen una carga viral indetectable, y personas cuyos regímenes de tratamiento han logrado suprimir la carga viral hasta niveles indetectables, pero que aún tienen cuentas de CD4 bajas, de menos de 500 células por microlitro de sangre, después de dos o más años de tratamiento.

Los investigadores esperan inscribir alrededor de 18 participantes.

Para obtener más información, consulte el comunicado de prensa de Sangamo Biosciences o el resumen en la página web de CROI 2011 (ambos en inglés).

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